诺西那生钠注射液并不能完全治愈SMA，但它是世界上唯一一种被批准用于治疗SMA的药物，它是一种用鞘内给药的方法治疗SMA。
SMA因SMN1基因突变或缺失而导致SMN蛋白缺乏，而诺西那生钠注射液可改变SMN2前剪接，从而提高SMN全长度的合成。
现在，诺西那生钠注射液已在40多个国家和地区进行临床试验，结果表明，其获益风险比较高，但也有常见的呼吸道感染和便秘副作用。
诺西那生钠能完全治愈sma吗
Simone
发布于 2024-06-20 15:41:55
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